加州大学洛杉矶分校获得了国家卫生研究院近1,400万美元的奖助金，用于研究对抗艾滋病毒的基因疗法

06/15/2020

研究人员将专注于一种被称为CAR-T的免疫疗法，使用转基因干细胞靶向摧毁如图所示的HIV感染细胞。

加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的研究人员及其同事获得美国国家卫生研究院 (National Institutes of Health) 的1,365万美元的资助，用于研究和进一步开发一种名为CAR-T的免疫疗法，这种疗法使用转基因干细胞来靶向摧毁艾滋病病毒。

这项为期五年的资助是美国国家卫生研究院为开发治愈艾滋病的基因工程技术努力的一部分，它将用于资助加州大学洛杉矶分校与美国、澳大利亚的生物技术公司CSL-Behring，以及华盛顿大学弗雷德·哈钦森癌症研究中心的合作项目。

这一项目将在UCLA Health医疗中心使用CAR-T疗法对抗艾滋病毒的研究基础之上。主要研究人员包括：UCLA Health医疗中心血液和肿瘤科医学副教授斯科特·基奇 (Scott Kitchen) 和加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院艾滋病研究所的主任欧文·陈(Irvin Chen)。

“我们研究的总体目标是发现全新的基因治疗策略，安全有效地利用患者自身的干细胞来抵抗艾滋病毒，同时增强它们识别和破坏体内感染细胞的能力,”基奇教授说，他还指导加州大学洛杉矶分校艾滋病研究中心和琼森综合癌症中心 (Jonsson Comprehensive Cancer Center)的人性化小鼠核心实验室 (the humanized mouse core laboratory for UCLA’s Center for AIDS Research) 。“这对我们在加州大学洛杉矶分校和其他地方找寻战胜艾滋病毒的创造性治疗策略是一个巨大的推动。”

“造血干细胞移植是目前已知的针对艾滋病毒唯一有效的治疗方法，”基奇教授说。“在成功治愈第一例艾滋病病例十三年后的今天，我们迫切需要制定一个能够适用于每一位艾滋病毒感染者的策略。”

CAR-T疗法是来自加州大学洛杉矶分校的Chen、Kitchen等人员正在进行研究的一个治疗策略。这种疗法包括对患者自身的造血干细胞进行基因工程改造，使其携带嵌合抗原受体（简称CARs）的基因。一旦这些干细胞经过改造并移植回病人体内，它们就会形成特殊的抗感染白细胞，即T细胞。在这种情况下，CAR-T细胞即可专门寻找并杀死感染艾滋病毒的细胞。在近期的一项研究中，加州大学洛杉矶分校的科学家们发现，改造后的CAR-T细胞不仅能摧毁被感染的细胞，而且还能存活两年以上，改时长仅为当前研究的长度。

研究人员提到这一由美国国家卫生研究院资助的项目背后的想法是，CAR细胞和广泛中和抗体的结合可能是一种持久的，甚至也许是永久性的艾滋病治疗方法。

“在美国国立卫生研究院的资助下，我们的工作将对如何改进免疫反应，以更好地抗击艾滋病毒感染提供大量的见解。”格芬医学院的医学、微生物学、免疫学和分子遗传学陈教授说。“这一治疗策略的发展使得人体能够产生多种攻击HIV病毒的方式，也可能对其他疾病产生影响，包括慢性病毒感染和癌症等的靶向治疗方法。”